Lääke-epidemiologiassa termiä vaikutus (effect) voidaan käyttää kahdella tapaa. Yleensä vaikutuksella tarkoitetaan altistumisen aikaansaamaa muutosta tutkittavien terveydentilassa verrattuna altistumattomuuteen. Terveydentilan muutosta voidaan selvittää seuraamalla sairauden ilmaantuvuutta tai kuolleisuutta, biologista muuttujaa (esim. keskimääräistä verenpainetasoa) tai esimerkiksi potilaiden elämänlaatua tai toimintakykyä. Altistumisen vaikutusta ei voi mitata tarkastelemalla terveydentilan muutosta vain altistuneessa väestössä vaan vertaamalla muutosta altistuneen ja altistumattoman väestön välillä. Haittavaikutuksella (adverse effect/reaction) taas viitataan lääkehoidon tiettyyn seuraukseen. Esimerkiksi ummetus on opioidien tunnettu haittavaikutus. Kun lääkehoito vähentää esimerkiksi kuolleisuutta tai tietyn sairauden ilmaantuvuutta vertailuhoitoon verrattuna, puhutaan lääkehoidon hyödyistä (benefit). Jos lääkkeen käyttö lisää kuolleisuutta, sairastuvuutta tai jonkin oireen ilmaantuvuutta, puhutaan lääkehoidon haitoista tai riskeistä (risk). Lääkehoidon vaikuttavuudella (effectiveness) viitataan yleensä lääkehoidon vaikutuksiin arkielämässä. Toisinaan käytetäänkin termiä arkivaikuttavuus. Kliinisellä vaikuttavuudella taas tarkoitetaan lääkehoidon tuottamia hoidollisia vaikutuksia verrattuna vaihtoehtoiseen hoitoon. Tässä luvussa vertaillaan satunnaistetun vertailukokeen ja havaintotutkimuksen ominaisuuksia lääkehoidon vaikutusten tutkimisen näkökulmasta sekä esitellään näiden tutkimusten tulosten raportoinnissa käytettäviä suureita. Lisäksi kuvataan havaintotutkimuksen tyypillisiä virhelähteitä sekä keinoja niiden hallintaan.