Alzheimerin tautiin ei ole saatu uusia lääkeaineita sitten vuoden 2003, jolloin memantiini sai myyntiluvan. Kehitteillä on lukuisia uusia hoitoja, joilla pyritään puuttumaan sairauden kulkuun. Keskeisimmät vaikutuskohteet ovat beeta-amyloidin ja tau-proteiinin kertymät aivoissa. Amyloidin kertymistä pyritään estämään vaikuttamalla amyloidin synteesiin, sakkautumiseen tai poistumiseen. Amyloidin synteesiä voidaan estää BACE-entsyymin estäjien avulla. BACE:n eston turvallisuutta ja kliinistä tehoa ei ole vielä osoitettu. Amyloidin poistamiseen pyritään sekä aktiivisen (rokotteet) että passiivisen (monoklonaaliset vasta-ainelääkkeet) immunoterapian avulla. Tau-proteiinin kertymistä pyritään estämään joko estämällä tau-proteiinin muodostumista tai fosforylaatiota tai edistämällä sen poistumista aktiivisella tai passiivisella immunoterapialla.